AVANCES CIENTIFICOS
Oxford
BioMedica: Es una compañía biofarmacéutica que desarrolla innovadores tratamientos para
mejorar las vidas de los pacientes con
necesidades médicas
no cubiertas.
StarGen ™
StarGen ™ es una terapia
basada en genes para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt. La
enfermedad es causada por una mutación del gen ABCR que conduce a la degeneración
de los fotorreceptores de la retina y pérdida de la visión. StarGen ™ utiliza
la Compañía lentivirus ® tecnología de entrega de genes
para entregar una versión corregida del gen ABCR. Una sola administración
del producto directamente a la retina podría proporcionar corrección a largo
plazo o permanente potencialmente.
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Desarrollo preclínico
StarGen ™ ha
demostrado eficacia en la única disposición modelo preclínico de la
enfermedad de Stargardt. Una sola administración fue eficaz para la
duración del estudio de seis meses. El desarrollo preclínico está siendo
apoyado por la Fundación Lucha contra la Ceguera, a través de su brazo de
investigación traslacional, la National Neurovision Research Institute.
Sanofi colaboración
Oxford Biomédica
entrado en una colaboración con Sanofi en abril de 2009 para desarrollar
cuatro lentiviral vectores basados en productos para el tratamiento de
enfermedades oculares, incluyendo StarGen ™. Oxford Biomédica
es responsable del desarrollo preclínico y de la realización de la fase
inicial I / II.
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La fase I / II de desarrollo
En
marzo de 2011, los EE.UU. Food and Drug Administration aprobó un nuevo
fármaco en investigación (IND) para la fase de desarrollo I / II de
desarrollo clínico de StarGen ™, en la enfermedad de Stargardt. El
estudio se inició en H1 2011. En julio de 2011, el organismo regulador
francés (AFSSAPS), aprobó la apertura de un segundo centro clínico en
Francia.
Mercado de ocasión
Enfermedad de Stargardt
es la más común enfermedad degenerativa de la retina juvenil con una
prevalencia EE.UU. y la UE de los pacientes aproximadamente
80-100,000. Actualmente no hay tratamientos disponibles para la
enfermedad de Stargardt y StarGen ™ se ha concedido la
designación de fármaco huérfano en la UE para esta indicación. Otras
oportunidades potenciales son la distrofia de conos y bastones y la forma
seca de la degeneración macular relacionada con la edad, donde el mismo gen
mutante juega un papel. Estas indicaciones expandiría significativamente
la oportunidad de mercado para StarGen ™ .
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RetinoStat ®
RetinoStat ® es
un tratamiento basado en genes para neovascular "mojado" la
degeneración macular relacionada con la edad (AMD) y la retinopatía diabética
(RD). RetinoStat ® tiene como objetivo preservar y
mejorar la visión de pacientes a través de anti-angiogénesis, impidiendo la
formación de vasos sanguíneos nuevos. El producto utiliza la Compañía
lentivirus ® tecnología de entrega de gen para suministrar
dos genes anti-angiogénicos, endostatina y angiostatina, directamente a la
retina.
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Desarrollo preclínico
Los estudios
preclínicos han demostrado que RetinoStat ®puede ofrecer los
dos anti-angiogénicos genes a la retina con una alta eficiencia y confiere
expresión a largo plazo. En un modelo estándar de la industria de AMD, el
producto demostró una eficacia estadísticamente significativa, comparado con
un control.
Sanofi-aventis colaboración
Oxford Biomédica
entrado en una colaboración con Sanofi-aventis en abril de 2009 para desarrollar
cuatro lentiviral vectores basados en productos para el tratamiento de
enfermedades oculares, incluyendo RetinoStat ®. Oxford Biomédica
es responsable del desarrollo preclínico y de la realización de la fase
inicial I / II.
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La fase I / II de desarrollo
En noviembre de 2010,
los EE.UU. Food and Drug Administration aprobó un nuevo fármaco en
investigación (IND) para la fase de desarrollo I / II de desarrollo clínico
de RetinoStat ®, en "húmedo" AMD. La
aprobación del IND siguió a la decisión de los EE.UU. de ADN recombinante
Comité consultivo para aprobar por unanimidad la RetinoStat ® Fase
I / II de protocolo en septiembre de 2010. El estudio se inició a
finales de 2010.
Mercado de ocasión
Relacionada con la edad
degeneración macular (AMD) es una causa importante de ceguera. AMD
afecta a un estimado de 25 30 millones de personas en todo el mundo y la
incidencia de AMD se espera que se triplique para el año 2025. El
neovascular forma "húmeda" de AMD representa el 90% de los casos de
pérdida grave de visión asociada con la enfermedad. Sobre la base de los datos preclínicos, se prevé que
RetinoStat ® sólo se necesita una única administración
que daría al producto una ventaja significativa en el mercado respecto a los
tratamientos actualmente disponibles que requieren una administración
frecuente y repetida. RetinoStat ® por lo
tanto, podría proporcionar un medio potencialmente más segura y más eficaz
para inhibir la angiogénesis.
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